L’Fda ha approvato Spevigo (spesolimab) di Boehringer Ingelheim per le riacutizzazioni della psoriasi pustolosa generalizzata (GPP) negli adulti, diventando così il primo farmaco approvato per questa indicazione.
I dati dello studio di Fase II EFFISAYIL 1 hanno costituito la base per il via libera della Fda. L’azienda ha annunciato nel dicembre 2021 che Spevigo aveva raggiunto l’endpoint primario di efficacia nello studio di 12 settimane, in cui il 54% dei partecipanti non presentava pustole visibili dopo una dose del farmaco appena approvato, rispetto al 6% del braccio placebo.
Spesolimab ha anche portato a una pelle chiara o quasi chiara nel 43% dei pazienti trattati, mentre solo l’11% dei comparati con placebo ha raggiunto tale endpoint.
Lo studio EFFISAYIL 1 ha arruolato 53 pazienti, la maggior parte dei quali aveva una densità di pustole elevata o molto elevata e una bassa qualità di vita all’inizio dello studio. Spesolimab è stato somministrato a dosi endovenose di 900 mg. L’effetto del farmaco è rimasto duraturo per tutta la durata di EFFISAYIL e ha portato a una migliore qualità di vita. I risultati dello studio sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
In termini di sicurezza, i pazienti del gruppo di trattamento attivo hanno mostrato tassi più elevati di infezioni non gravi rispetto ai loro omologhi del gruppo placebo. Due pazienti hanno sviluppato reazioni al farmaco con eosinofilia e sintomi sistemici. Altre tossicità comuni sono state astenia e affaticamento, nausea e vomito, infezione del tratto urinario, ecchimosi nel sito di infusione, prurito e prurigo.
“Spevigo è il primo trattamento approvato dalla FDA indicato per le crisi di GPP negli adulti”, ha dichiarato a BioSpace un portavoce di Boehringer Ingelheim. “Per i pazienti affetti da GPP, questo trattamento offre l’opportunità di curare le crisi imprevedibili, dolorose e potenzialmente pericolose per la vita. Finora non esisteva un trattamento approvato dalla FDA che potesse essere d’aiuto”.
La GPP, che colpisce una persona su 10.000, è una malattia rara ed eterogenea che può diventare letale se non viene controllata. Si sviluppa quando i neutrofili si accumulano nella pelle, dando origine a pustole dolorose su tutto il corpo. In alcuni pazienti, la GPP è recidivante e si manifesta con esacerbazioni ricorrenti, mentre in altri la GPP è persistente con esacerbazioni intermittenti. Le complicanze gravi della GPP includono sepsi e insufficienza multiorgano.
Spesolimab è un anticorpo selettivo umanizzato per via endovenosa e tratta la GPP bloccando il recettore dell’interleuchina-36, che ha dimostrato di svolgere un ruolo importante in molte condizioni autoinfiammatorie. Secondo il portavoce dell’azienda, spesolimab è in fase di studio anche come metodo per prevenire le infiammazioni da GPP. Sono in corso studi sul farmaco anche per altre patologie cutanee neutrofile.
Spevigo ha ottenuto le designazioni di Breakthrough Therapy, Priority Review, Orphan Drug e Rare Disease in varie giurisdizioni, tra cui Stati Uniti, Cina, Taiwan, Corea e Australia. Nell’ottobre 2021, anche l’Agenzia Europea dei Medicinali ha convalidato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di Spevigo. La revisione normativa del farmaco è in corso in altri Paesi.
