La sperimentazione non ha raggiunto i suoi obiettivi: nei prossimi mesi l’azienda Amylyx comunicherà i propri piani sul farmaco
Purtroppo arriva un’ennesima cattiva notizia per la comunità dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA): l’azienda statunitense Amylyx ha infatti annunciato che lo studio clinico di Fase III PHOENIX, condotto per valutare efficacia e sicurezza del farmaco AMX0035, non ha raggiunto né il suo endpoint primario né gli altri endpoint secondari. Nella sperimentazione, la molecola si è rivelata ben tollerabile ma non in grado di contrastare gli effetti di questa grave patologia neurodegenerativa.
Sulla base dei precedenti risultati ottenuti nel trial di Fase II CENTAUR, il farmaco AMX0035, basato sulla combinazione di acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio, è stato approvato nel 2022 sia negli Stati Uniti che in Canada; a giugno dello scorso anno, al contrario, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva giudicato tali dati non sufficientemente solidi, esprimendo un parere sfavorevole in merito alla commercializzazione della molecola, parere che la stessa Agenzia ha successivamente riconfermato a ottobre del 2023.
Idealmente, lo studio di Fase III PHOENIX avrebbe dovuto fornire nuove evidenze cliniche sull’efficacia di AMX0035, ma i risultati oggi resi noti dall’azienda Amylyx si sono purtroppo rivelati deludenti. Nella sperimentazione sono stati arruolati 664 adulti affetti da SLA, randomizzati in proporzione 3-2 per ricevere AMX0035 o placebo in aggiunta alla terapia standard per la patologia. Dopo 48 settimane di trattamento, l’endpoint primario dello studio non è stato raggiunto: i pazienti che hanno ricevuto il farmaco non hanno infatti evidenziato, rispetto a quelli sottoposti a placebo, differenze statisticamente significative nel punteggio della scala di valutazione Revised Amyotrophy Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), uno strumento utilizzato per accertare il deterioramento motorio e funzionale associato alla sclerosi laterale amiotrofica. Allo stesso modo, nel trial PHOENIX non sono stati raggiunti nemmeno gli altri endpoint secondari.
L’azienda Amylyx ha annunciato che nelle prossime settimane procederà ad un’analisi approfondita dei dati emersi dallo studio PHOENIX, in collaborazione con le varie autorità regolatorie nazionali, con la comunità dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica e con i maggiori esperti della patologia, dopodiché renderà noti i propri piani in merito allo sviluppo di AMX0035 nella SLA, piani che potrebbero contemplare anche uno stop definitivo e il ritiro volontario del farmaco dal mercato.
“A nome dell’intera Azienda, siamo grati alla comunità della SLA per la dedizione mostrata da pazienti, ricercatori e team ospedalieri che hanno partecipato allo studio PHOENIX”, hanno dichiarato Justin Klee e Joshua Cohen, co-CEO di Amylyx. “Siamo certi che dai dati raccolti nella sperimentazione saranno tratti importanti apprendimenti, che potranno essere di grande aiuto per le future ricerche sulla sclerosi laterale amiotrofica”.
