Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ: TYRA), azienda biotecnologica specializzata in farmaci di precisione per le patologie correlate al recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR), ha annunciato giovedì che il suo candidato farmaco TYRA-300 ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara (RPD) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. TYRA-300, un inibitore selettivo orale di FGFR3, è in fase di sviluppo per il trattamento dell’acondroplasia, la forma più comune di nanismo.
L’acondroplasia è caratterizzata da gravi anomalie scheletriche e attualmente non dispone di trattamenti approvati che affrontino le complicazioni sanitarie sia immediate che a lungo termine. TYRA prevede di presentare alla FDA una domanda per un nuovo farmaco sperimentale (IND) nella seconda metà del 2024, con l’obiettivo di avviare uno studio clinico di Fase 2 per i bambini affetti da questa patologia.
La designazione RPD viene concessa a farmaci che hanno come obiettivo malattie gravi o pericolose per la vita che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti, in particolare quelle di età inferiore ai 18 anni. Se la New Drug Application (NDA) di TYRA-300 dovesse essere approvata dalla FDA, TYRA potrebbe ricevere un Priority Review Voucher, che accelera la revisione di una successiva domanda di commercializzazione e può essere venduto o trasferito.
TYRA-300 fa parte del programma principale di medicina di precisione di TYRA, derivante dalla sua piattaforma proprietaria SNÃ…P. Oltre alla sua potenziale applicazione nell’acondroplasia, TYRA-300 è anche oggetto di uno studio clinico di Fase 1/2, SURF301, per il trattamento del cancro, in particolare del carcinoma uroteliale avanzato e di altri tumori solidi con alterazioni del gene FGFR3.
L’FDA ha già assegnato a TYRA-300 la designazione di farmaco orfano per il trattamento dell’acondroplasia, che si aggiunge al suo riconoscimento come potenziale opzione terapeutica.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Tyra Biosciences.
Approfondimenti di InvestingPro
La recente designazione da parte della FDA di Tyra Biosciences per il suo candidato farmaco TYRA-300 segna una pietra miliare significativa nel suo tentativo di affrontare l’acondroplasia e altre patologie legate all’FGFR. Mentre gli investitori valutano il potenziale di Tyra, i dati di InvestingPro forniscono approfondimenti sulla salute finanziaria e sulla performance di mercato della società. Con una capitalizzazione di mercato di circa 576,96 milioni di dollari e un rapporto prezzo/valore contabile di 2,52 negli ultimi dodici mesi fino al terzo trimestre 2023, Tyra sembra mantenere una solida struttura finanziaria. Tuttavia, il reddito operativo rettificato della società mostra una perdita di 69,33 milioni di dollari nello stesso periodo, che riflette gli elevati costi associati allo sviluppo dei farmaci.
Gli investitori dovrebbero notare che Tyra ha più liquidità che debiti in bilancio e che le sue attività liquide superano gli obblighi a breve termine, il che potrebbe garantire una certa stabilità finanziaria durante le costose fasi di sperimentazione clinica. D’altra parte, gli analisti sono cauti, avendo rivisto al ribasso gli utili per il prossimo periodo e non prevedendo una redditività per quest’anno, come indica il rapporto P/E negativo di -9,46. Inoltre, la società non paga dividendi, cosa non rara per le aziende biotecnologiche che puntano sulla crescita e sulla ricerca.
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