Urge procedere con i decreti attuativi necessari per applicare la Legge 2255/2021, il cosiddetto Testo Unico sulle Malattie rare, approvato lo scorso novembre
Occasione per sollecitare questa azione è stato il 28 febbraio, ricorrenza della Giornata Mondiale delle Malattie Rare. A dispetto del nome, infatti, queste ultime costituiscono un gruppo di circa 7mila patologie diverse, alcune ancora senza nome; sono interessate, a livello globale, circa 300 milioni di persone, una cifra pari all’8-10% della popolazione mondiale; in Italia, circa 2 milioni di persone, con circa 19mila nuovi casi ogni anno.
Lo scorso novembre è stata approvata al Senato la Legge 2255/2021 “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani”. Un provvedimento che affronta sia gli aspetti sanitari che gli aspetti sociali di queste patologie. Il testo prevede il potenziamento e riordino della Rete nazionale delle malattie rare (già istituita con legge n. 279/2001); il Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai Centri di riferimento individuati secondo la legge n.279/2001, totalmente a carico del Servizio sanitario nazionale; l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare; l’immediata disponibilità dei farmaci prescritti per l’assistenza dei pazienti affetti da una malattia rara.
Nasce poi il Fondo di solidarietà per malati rari; previsti, inoltre, contributi a sostegno di famiglie e caregiver e interventi volti a favorire l’inserimento e la permanenza delle persone affette da malattie rare nei diversi ambienti di vita e di lavoro. La legge istituisce anche il Comitato nazionale per le malattie rare; prevede un Piano nazionale approvato ogni 3 anni; determina il finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani con il potenziamento del fondo nazionale a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Per completare questo importante processo servono adesso i decreti attuativi per rendere applicabile il provvedimento legislativo.
“La legge è una buona legge – sottolinea la Sen. Paola Binetti, Membro della 12ª Commissione permanente (Igiene e sanità) e Presidente Intergruppo parlamentare per le malattie rare – Tuttavia, per essere completamente attuativa ha bisogno di questi decreti che devono dare la concretezza ai diversi elementi. Sono numerosi gli esempi di aspetti che vanno chiariti: come saranno i PDTA, come si potrà attingere alle risorse del fondo sociale messo a disposizione delle famiglie, in che modo le varie associazioni potranno essere rappresentate al tavolo tecnico, in che modo gli studiosi indipendenti o le case farmaceutiche potranno attingere alla ricerca. La legge formula delle proposte a questi grandi interrogativi, ma serve questo ulteriore passaggio affinché le soluzioni si concretizzino. Il convegno ha questa concretezza: non si pone come obiettivo solo cosa si debba fare, ma anche come si debba procedere e come questa azione si integrerà armonizzata con ciò che devono fare i diversi attori coinvolti”.
IL CONVEGNO ISTITUZIONALE – Al fine di sollecitare l’approvazione dei decreti attuativi e per fare il punto della situazione, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti, in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, lunedì 28 febbraio in Senato si è svolto il convegno “Legge 2255/2021 e i decreti attuativi che vorremmo”. Tra i partecipanti e i relatori intervenuti, anche il Dott. Ettore Rizzo, CEO EnGe
