Ravulizumab (AstraZeneca) è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, che offre sicurezza ed efficacia
L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di Ravulizumab offrendo una nuova opportunità terapeutica per adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia del sangue ultra-rara e debilitante, caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio di coaguli di sangue (trombosi), che possono verificarsi in tutto il corpo e provocare danni agli organi e morte prematura. Ravulizumab (AstraZeneca) è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, che offre sicurezza ed efficacia comparabili a quelle del farmaco di confronto eculizumab, con infusioni ogni otto settimane rispetto a quelle ogni due settimane.
«L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia ultra rara, debilitante e potenzialmente fatale. Siamo di fronte a una malattia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualità della vita dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia e dalla rapidità con cui la malattia viene diagnosticata per essere gestita in modo appropriato»
A dichiararlo è Simona Sica, direttore UOC Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali – Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS UCSC di Roma.
Ravulizumab agisce bloccando la proteina C5, elemento della cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo che nell’EPN è attivata in modo incontrollato. L’azione di ravulizumab si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni ed elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.
«Oggi i pazienti possono contare su un farmaco che riduce l’emolisi in modo estremamente significativo, tuttavia la terapia comporta un’infusione ogni due settimane, che può essere un impegno importante per i pazienti e i caregiver. Avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti con EPN», ha dichiarato la Wilma Barcellini, responsabile UOS Fisiopatologia delle Anemie, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
