Negli studi clinici, la molecola ha dimostrato un’efficacia pari e una maggior sicurezza rispetto alla terapia standard con corticosteroidi
Pratteln (SVIZZERA) – Si chiama vamorolone (nome commerciale Agamree) e rappresenta il primo farmaco approvato in Europa per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD): la Commissione Europea ha infatti autorizzato l’impiego del medicinale in pazienti affetti da DMD di età uguale o superiore ai 4 anni, indipendentemente dal loro stato di deambulazione e dalla mutazione genetica alla base della patologia.
La decisione della CE fa seguito al parere positivo espresso lo scorso ottobre dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che ha riconosciuto a vamorolone un’efficacia antinfiammatoria pari a quella dei corticosteroidi ma senza gli effetti negativi che questa classe di medicinali comporta sulla crescita e sulla densità ossea.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica caratterizzata da un processo di infiammazione che conduce a una progressiva degenerazione e debolezza muscolare. La malattia colpisce quasi esclusivamente i maschi e conduce allo sviluppo di problemi cardiaci e alla graduale perdita della capacità di muoversi, alimentarsi e respirare autonomamente.
L’approvazione di vamorolone si basa sui dati ricavati da diversi studi clinici, tra i quali il trial principale VISION-DMD, in cui i ragazzi affetti da Duchenne trattati con il farmaco hanno mantenuto, in media, una crescita simile a quella mostrata dai pazienti sottoposti a placebo, mentre quelli trattati con prednisone hanno registrato, in media, un arresto della crescita. Inoltre, i pazienti che dopo 24 settimane sono passati dalla terapia con prednisone a quella con vamorolone hanno mostrato, in media, una ripresa della crescita in altezza per il resto dello studio. A differenza dei corticosteroidi, vamorolone non ha provocato una diminuzione del metabolismo osseo, misurato sulla base dei livelli di appositi biomarcatori, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea della colonna vertebrale, valutata tramite assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA), dopo 48 settimane negli studi clinici.
“Siamo entusiasti di aver ricevuto l’approvazione della Commissione Europea, che sottolinea il favorevole profilo di sicurezza e tollerabilità di vamorolone rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa”, ha dichiarato Dario Eklund, CEO dell’azienda farmaceutica Santhera. “Il nostro team è ora focalizzato sull’obiettivo di rendere al più presto disponibile questa nuova terapia ai pazienti europei con distrofia di Duchenne, con un primo lancio commerciale del farmaco previsto in Germania nel primo trimestre del 2024”.
“Siamo felici di constatare che il processo di sviluppo di vamorolone, a cui molte organizzazioni di pazienti Duchenne hanno contribuito in modo fondamentale fornendo i primi finanziamenti e partecipando alla progettazione degli studi clinici e al reclutamento dei partecipanti, abbia condotto alla prima approvazione europea di un trattamento per la DMD”, ha aggiunto Elizabeth Vroom, presidente della World Duchenne Organization.
