Sono cure innovative e ad alta precisione. Sono la nuova frontiera per il trattamento e la prevenzione degli effetti di una varietà di patologie rare, dalle malattie genetiche, onco-ematologiche, alle malattie a lunga prognosi, o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica.
Stiamo parlando delle Terapie Avanzate, (Advanced Therapy Medicinal Products, Atmp), la categoria di trattamenti al centro del l’incontro al Senato di oggi, martedì 18 luglio dedicato a “La sostenibilità economica degli Atmp per un equo accesso”, promosso da UNIAMO.
Oggi, e nel prossimo futuro, le terapie avanzate costituiranno sempre più la nuova frontiera per la cura di molte patologie rare, si stima che oltre 500mila pazienti riceveranno questi trattamenti entro il 2030.
Secondo l’ultimo rapporto dell’Alliance for Regenerative Medicine, alla fine del 2020 erano oltre 1200 gli studi clinici su terapie geniche cellulari o tissutali in corso nel mondo, di cui circa 150 già in fase 3. Nell’ultimo decennio il contributo dell’Italia a questo settore è stato significativo: delle 17 terapie avanzate autorizzate finora nell’Unione europea, ben 4 sono frutto della ricerca accademica italiana.
Eppure nel nostro Paese l’intero percorso per lo sviluppo incontra ancora troppi ostacoli, dalla fase pre-clinica e clinica, a quella dell’accesso e sostenibilità fino ad arrivare alle difficoltà che hanno queste terapie ad arrivare concretamente al paziente.
Ed è per rispondere a questa esigenza che UNIAMO (Federazione Italiana Malattie Rare) intende portare a conoscenza della nuova composizione parlamentare della Camera e del Senato la sfida delle Terapie Avanzate attraverso tre momenti formativi ospitati dall’Intergruppo per l’Innovazione sostenibile in Sanità. I training hanno l’obiettivo di intervenire sulla cornice regolatoria per identificare le maggiori criticità legate al tema della ricerca e sviluppo delle Terapie Avanzate, approfondire i meccanismi volti a rendere sostenibili e accessibili queste terapie per il Servizio PediatriaSanitario Nazionale e far conoscere il percorso del paziente affetto da malattia rara e le sue principali criticità. Gli esiti di questo percorso formativo saranno raccolti in un documento finale, il “Termometro parlamentare sulle ATMP”, uno strumento tecnico-operativo che presenterà un quadro completo dei temi affrontati e che fornirà agli interlocutori parlamentari gli strumenti conoscitivi e operativi su cui fondare le future attività di policy nell’ambito delle terapie avanzate. Gli incontri e l’evento finale vedranno il coinvolgimento dell’intergruppo parlamentare “Innovazione sostenibile in sanità”.
